香港文匯報訊（記者 楊梓穎）香港大學李嘉誠醫學院（港大醫學院）生物醫學學院研究團隊在生物科技領域取得重大突破，有望徹底改變神經退化性疾病的治療策略。由港大醫學院生物醫學學院助理教授權性哲領導的團隊，開發出全新的核糖核酸（RNA）編輯技術「RNA片段編輯平台」。該技術猶如RNA領域的「剪貼工具」，可在無需永久改變患者DNA的情況下，於活細胞內精準移除或替換遺傳訊息中的錯誤部分，為亨廷頓舞蹈症等神經退化性疾病開闢新一代可逆轉、精準治療的新路徑。相關研究成果已於國際期刊《自然通訊》發表。
DNA常被稱為生命的「藍圖」，而RNA則負責把指令傳遞到細胞內，促進重要蛋白質合成。權性哲指出，在多種遺傳疾病中，例如亨廷頓舞蹈症以及部分癌症，RNA訊息可能含有錯誤或具毒性的片段，從而引發疾病。然而，現有的編輯工具多數只能破壞整段RNA訊息，或僅能修復單一遺傳密碼，治療潛力因而受限；如何糾正錯誤RNA，一直是生物醫學領域的重大挑戰。
為應對上述難題，研究團隊聚焦一種名為Cas13的酶。Cas13是一種針對RNA而非DNA的分子剪刀。研究人員透過改造Cas13以提升精準度，使其能在特定位置「修剪」RNA；並在此基礎上開發「RNA片段編輯平台」，讓長段RNA也能實現「尋找及替換」功能。該平台可在活細胞內切除RNA中異常或受損部分，再以正常RNA加以修復，作為針對性方法精準修正致病基因。
研究指，這項「靶向RNA修復」技術對亨廷頓舞蹈症等神經退化性疾病具有重大潛在影響。亨廷頓舞蹈症患者的RNA會出現具毒性的重覆片段，導致腦細胞受損；現時部分實驗性治療往往直接移除整段RNA訊息，或有機會同時阻礙有益蛋白質發揮功能。相比之下，「RNA片段編輯平台」可選擇性移除有害片段，同時保留RNA的正常部分，從而更有望在修正致病因素之餘，維持細胞所需的正常生理功能。
權性哲表示，團隊目標是建立一種可編程的RNA修復工具，在不永久改變患者DNA的前提下進行治療。「RNA片段編輯平台」提供更靈活且相對安全的方法，可按患者情況作個人化調整，用於治療神經退化性疾病。該技術亦為以RNA為基礎的療法開啟新可能——一旦停止療程，效果便可調整或逆轉，方式如同傳統藥物治療般具可控性。
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