再创新高！日前公布的新版医保药品目录中，罕见病用药数量超过100种、覆盖病种超50种，为更多患者点亮希望。
2025年5月，我国首个获批用于朗格汉斯细胞组织细胞增生症的药物芦沃美替尼片上市，但每月高达约1.7万元的治疗费用，有能力承担的患者寥寥无几。
一位技术人员在创新药实验室内工作。 新华社发（邹欣 摄）
“芦沃美替尼片被纳入新版国家医保药品目录，医保加速入场，将为患者抢出更多生存与康复的机会。”北京协和医院血液科主任李剑说。
芦沃美替尼片进医保，意义不止于此。除了可治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症，它还适用于丛状神经纤维瘤的Ⅰ型神经纤维瘤病儿童及青少年患者。
此前，医保中已有丛状神经纤维瘤的Ⅰ型神经纤维瘤病用药司美替尼，但仅覆盖3岁及以上患儿，芦沃美替尼片则可用于2岁及以上患儿。
从3岁到2岁，看似微小的年龄突破，背后是医保对每个生命的守护。
目前，医保用药覆盖罕见病病种已超过50种，但相较于罕见病目录中207个病种，仍有缺口。这其中，既因为有些罕见病未被攻克、无药可用，也因为有些罕见病药物价格高昂，基本医保无力承担。
11小时大手术、9次全麻手术、12次放疗……这是6岁的神经母细胞瘤患儿谦谦两年来的经历。
“神经母细胞瘤，虽然属于罕见病，但高发于5岁前的儿童。”中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会主任委员王焕民说，患病后复发率高，生存率往往难超50%，被称为“儿童癌王”。
四年前，神经母细胞瘤用药达妥昔单抗β获批，可数百万元的单疗程费用，成为无数家庭难以跨越的鸿沟。
为破解有药难及的困局，国家医保局今年首次尝试了商保创新药目录，纳入了19种药品，包括达妥昔单抗β等6种罕见病用药。
这些药品市场价格没有变化，但可以提供折扣给相应的商保产品，药品以折扣价与商保公司结算，降低商保产品的赔付成本，提高创新药可及的可能性。
86个罕见病病种诊疗指南发布、为罕见病药品开通审评审批绿色通道、全国罕见病诊疗协作网覆盖多地；探索“医保+商保”一站式结算……一项项举措正为罕见病患者筑牢生命保障，照亮他们曾经灰暗的求医路。
凡人微光，亦可成炬。谦谦的爸爸制作了小程序“小猫加油”，全国5800多名罕见病患儿家长在上面交流，“希望我们的经验能帮到更多病友”。
当政策保障与人间善意交织，相信每一份渺小的希望都将汇聚成照亮前路的星河，让更多罕见病患者逐光而行、向阳而生。
策划：陈芳
记者：彭韵佳、徐鹏航
统筹：郭宝江、董瑞丰、杨进欣
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