2026年10月15日，阿斯利康宣布与人工智能药物研发公司insitro达成战略药物发现合作及许可协议。

insitro将应用其Virtual Human™平台，识别代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）和心肌病两个领域的因果性疾病生物学，并将阿斯利康提名的靶点从发现阶段推进至开发候选药物阶段。

阿斯利康将支付4000万美元首付款，里程碑付款最高约14.6亿美元，按首付款加潜在里程碑计算，总额最高约15亿美元，另加全球销售额的个位数分成。

10月13日至15日三天内，三笔以AI药物发现为核心的交易密集落地。

Zealand Pharma与AI生物科技公司Generate Biomedicines达成最高12.65亿美元合作，聚焦AI设计的肥胖症及其他代谢疾病蛋白质疗法；Vir Biotechnology与吉利德签下最高18.8亿美元协议，聚焦实体瘤新癌症疗法，其dAIsY人工智能平台是合作核心；加上阿斯利康与insitro的15亿美元合作，三笔合计约46.45亿美元（折合人民币约310.6亿元）。

一位AI制药资深人士向动脉网分析，AI制药可拆分为两个底层逻辑截然不同的模型，化学模型回答已知靶点后如何设计分子，生物学模型解决靶点究竟在哪里、疾病由什么驱动的问题，更加前端，潜力也更大。

“前者是把手工挖掘升级为机械挖掘，后者决定有没有矿。”该资深人士指出。

阿斯利康与insitro的这次合作，正是属于生物学模型，先搞清楚疾病到底由什么驱动，再去确定靶点。这也是大药企为“靶点发现之前”环节付费的又一案例。

从找分子到找靶点

阿斯利康选择向更上游下注，可能与其近期的临床挫折相关。

2026年7月，阿斯利康一款被寄予厚望的心脏病药物——与美国Ionis制药联合开发的Wainua在关键三期试验中失利，未能达到试验主要目标，股价在7月9日一度下跌9.5%。

此前一款处于中期阶段的MASH药物也被叫停，2025年11月，阿斯利康在三季度财报中披露，因二期临床数据未达预期，已终止脂肪肝药物AZD2693的研发。

接连的挫折，似乎让阿斯利康对靶点选择的重要性有了更多的体会。

阿斯利康执行副总裁兼生物制药研发负责人Sharon Barr在这次insitro合作公告中提到，选择正确靶点是研发中最关键的决策之一。

这也是它愿意为insitro的平台付费的重要原因。

insitro CEO Daphne Koller表示：“绝大多数AI药物发现公司关注的，是靶点被确定之后发生的事情，而insitro看向更靠前的环节。”

据了解，insitro 的Virtual Human平台将大规模人类和细胞数据与AI赋能的靶点识别及药物设计相结合，试图在靶点确定之前，先探索清楚疾病到底由什么驱动。

除了阿斯利康，吉利德早在2019年就与insitro达成NASH（现称MASH）靶点合作，首付1500万美元。

BMS在2020年入局，合作聚焦ALS和额颞叶痴呆，2024年12月，BMS选定首个由insitro识别和验证的ALS靶点，触发2500万美元里程碑付款；2025年10月，双方延长合作一年，BMS追加2000万美元资金。

礼来2024年也与insitro达成合作，聚焦代谢疾病，礼来提供GalNAc递送技术，insitro利用其AI/ML平台识别靶点。

过去十年，AI制药的叙事主线是降本增效，用算法加速分子筛选和化合物优化，覆盖的是整个制药环节中15%到20%的时间和资金成本。现在越来越多的MNC都在把钱投向了更上游的环节。

上述资深人士指出，当前医药行业的产业瓶颈不在分子发现的速度，而在对疾病理解太浅，“不缺分子，但缺药”。

全球药物研发最大的问题是‘先写答案，后找题目’，先把分子做出来，然后面临两个选择，要么仿照大药企抄作业，结果是单个靶点陷入一片红海；要么拿这个分子到临床上去试适应症，用穷举法碰运气，越试效率越低。

中科计算技术西部研究院研究员、图灵-达尔文实验室副主任赵宇曾向动脉网指出，这一问题的根源不在于分子发现的速度，而是对疾病理解不足。

真正具有成药潜力的靶点约3000个，但受限于对疾病机制的认知匮乏，目前FDA获批肿瘤药物仅覆盖了约100个靶点，剩下的靶点不是不想谈，而是没有理解。

这就带来了尴尬的局面：药企在已知靶点上拼命内卷，“部分靶点下，国内仿制药600多个，变构分子60多个”，但与此同时，肿瘤等科室临床却缺医少药，大量问题难以解决。

在上述资深人士看来，AI制药应当促进新药研发范式迭代：先看题目，再写答案。题目就是临床未被满足的需求，然后构建生物学模型、画出地图，在地图下找出机制差异性，确定靶点，再回答基于这一靶点应当做成什么形态的药物。

如果insitro等AI制药企业平台能够证明，AI确实可以在靶点确定之前产出可验证的因果性认知，那么AI制药的价值重心将从“效率工具”转向“认知引擎”，不再只是帮药企跑得更快，而是帮药企决定往哪里跑。

这对整个行业的意义，远超一笔15亿美元的交易本身。

三天内，46.45亿美元

就在阿斯利康官宣前两天，两笔同样以AI药物发现为核心的交易接连落地。

10月13日，Zealand Pharma与Generate Biomedicines达成合作，共同开发肥胖症及其他代谢疾病的蛋白质疗法，Zealand支付3000万美元预付款及3500万美元临床前里程碑付款，里程碑总额近12亿美元。Generate利用其生成式AI蛋白质设计平台主导早期研究，Zealand负责后续临床开发与商业化。

10月14日，Vir Biotechnology与吉利德签署最高18.8亿美元协议，聚焦实体瘤新癌症疗法。Vir获得9000万美元预付款，并有资格获得最高17.4亿美元的未来开发、监管和商业付款，其dAIsY人工智能平台是合作核心。

加上阿斯利康与insitro的15亿美元合作，三笔交易在三天内合计约46.45亿美元。

值得关注的是，据动脉网统计，2026年上半年BD交易首付款总额达61.58亿美元，首付款占总交易金额比例为5.8%。

而阿斯利康的4000万美元首付款，仅占15亿美元名义总额的约2.7%，明显低于平均水平，也仅占阿斯利康2025年研发支出（138.5亿美元）的约0.3%，大致相当于一天的研发开销。

在AI靶点发现领域的早期合作中，低比例首付加高里程碑似乎是普遍结构。

Isomorphic Labs与礼来（2024年）的交易，首付款4500万美元，里程碑最高17亿美元，首付款占比约2.6%。

Zealand Pharma与Generate Biomedicines的合作，首付款占比约2.4%。

英矽智能与礼来（2026年）的合作，首付款1.15亿美元，交易总价值约27.5亿美元，首付款占比约4.2%。

三笔交易的首付款占比均不足5%，另据医药魔方统计，2025年全球已披露AI技术相关的医药交易总金额突破330亿美元，但首付款占比仍较低。若以已披露首付款金额和交易总金额粗略计算，2025年首付款占比仅不到3%。

纵览医药魔方统计的全球AI相关合作项目，首付款规模排名前10的项目主要发生在近3年，但首付款占比仍仅约5%。

可以看出传统药企对AI产品临床交付仍然比较谨慎。有分析认为，AI制药的现状可以用一句话概括：概念验证已经完成，收入验证正在发生，临床验证还没有开始。

招银国际研报进一步指出，全球AI制药行业已跨越了以算法叙事驱动估值的早期阶段，进入了以管线后期临床数据为核心焦点的深水区。

随着AI制药管线临床试验的推进，AI制药的分水岭可能已经临近，多家AI制药公司的管线将迎来数据读出，将为AI制药行业提供重要的验证，并成为推动行业发展的重要催化剂。

三天46.45亿美元，当AI从分子设计的效率工具，走向疾病理解的认知引擎，制药行业的底层逻辑也会改变。虽然临床验证尚未开始，但下注的方向已经明确：谁能先搞清楚疾病由什么驱动，谁或许就能掌握下一轮新药研发的主动权。